Bambino Gesù, tre piccoli pazienti trattati con cellule CAR-T: come stanno

Terapie con Cellule CAR-T al Bambino Gesù: Trattati 3 Piccoli Pazienti con Malattie Autoimmuni

L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma ha ottenuto risultati positivi trattando con successo due ragazze italiane e un bambino ucraino di 12 anni, affetti da malattie autoimmuni, attraverso terapie con cellule CAR-T. Questa innovativa terapia ha portato alla remissione della grave malattia autoimmune da cui erano affetti i pazienti, che includeva forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico e dermatomiosite.

Le malattie autoimmuni attaccano e distruggono tessuti sani scambiandoli per dannosi anziché difendere l’organismo da batteri e virus. Questo processo può causare infiammazione e la formazione di anticorpi che attaccano le cellule sane del corpo, incluso gli organi vitali come reni, polmoni e pelle.

La terapia CAR-T coinvolge la manipolazione dei linfociti T per indirizzarli a riconoscere bersagli specifici come l’antigene CD19 ed è stata efficace nel trattamento di patologie linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin. Dopo diversi mesi di trattamento, i tre pazienti sono entrati in remissione e non richiedono più il trattamento con farmaci immunosoppressori.

Questi risultati incoraggiano a proseguire con il trial clinico che può comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni, come afferma Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.

Il presidente dell’Ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti, afferma che la terapia genica rappresenta una sfida e un’opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Questa tecnologia consente di offrire risposte concrete ai pazienti che un tempo erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato.

Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche. La speranza è che la terapia con cellule CAR-T continui a mostrare successi nei pazienti affetti da malattie autoimmuni, offrendo una nuova prospettiva per il trattamento di queste condizioni.

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